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贺建奎复出成立新实验室曾修改一对婴儿基因引全球哗然:从事罕见遗传病基因治

2018年,南方科技大学原副教授何建奎宣布使用基因编辑技术ldquoRdquo诞生了;三名声称生来对艾滋病免疫的婴儿引起全球哗然。当时业内专家对实验的动机和必要性、实验过程的合规性以及实验的不可控影响提出了质疑。

2018年11月26日,第二届国际人类基因组编辑峰会前一天,由南方科技大学副教授何建奎带领的团队宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国诞生。该团队使用基因编辑技术ldquoCRISPR/cas 9 rdquo;宝宝的CCR5基因被修改了,被称为先天性免疫艾滋病。

这个消息公开后,中国乃至全世界的学者都很震惊。这是人类社会第一次有人通过基因编辑技术产生下一代,从技术上来说是一种进步,但从法律和伦理的角度来说是不允许的。国内法律法规也禁止人类基因编辑技术。

2019年12月30日ldquo编辑基因宝贝rdquo该案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。何建奎等3名被告人因共同非法进行以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动,构成非法行医罪,被依法追究刑事责任。法院依法判处被告人何建奎有期徒刑三年,并处罚金人民币三百万元。

从里面出来后,何建奎也更新了状态:今天搬进了新办公室,何建奎的实验室正式启动!新实验室位于北京大兴,将主要从事罕见病基因治疗的科学研究。

在每日动态中,何建奎透露了自己对基因编辑治疗罕见病的愿景和信心,也有患者家属在评论区留言,希望基因编辑技术能拯救患有罕见病的孩子。

当有读者在评论区问及这种基因疗法是否会影响后代的基因时,何建奎回答:不会,他还透露自己曾受邀参加哈佛大学的一场讲座,主题是“基因编辑时代的边界”

2022年10月,全球唯一参与CRISPR基因编辑疗法的杜氏肌营养不良症志愿者在治疗过程中去世。这位27岁的患者名叫特里·霍根(Terry Horgan),患有一种罕见的基因突变,这将导致他在30岁之前死亡。

特里接受的疗法为他的哥哥理查德·霍根(Richard Horgan)建立了治愈罕见疾病团队,并花费数百万美元为他开发和设计CRISPR疗法。特里是这种疗法的唯一试验参与者。

作为基因编辑技术的先驱,何建奎也对此事发表了自己的看法。他说,科研人员对新技术要有敬畏之心,不能盲目追求。它说ldquo在未来十年内;将是基因治疗的黄金十年;。而且自信,看好10年,ldquo基因疗法可以治疗大部分遗传病,包括渐冻人rdquo。

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